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혈우병 환자는 실험적 유전자 치료로 이득을 볼 수 있습니다.

안녕 혈우병 환자는 실험적 유전자 치료로 이득을 볼 수 있습니다.
Anonim

실험적인 유전자 치료법은 혈우병 B 환자에게 장기간 치료를 제공 할 수 있다고 과학자들은 말한다.

혈우병 B는 IX 인자의 결점으로 인한 혈액 응고 장애로 경미한 외상 후 과도한 출혈을 유발합니다.

혈우병 B 환자는 충분한 인체 응고 인자 IX를 생산하지 않으며 혈액 응고를 돕기 위해 정기적 인 주입이 필요합니다.

그러나 런던 대학 (University College London)과 미국의 St Jude Children 's Research Hospital의 과학자들은 소수의 환자에게 실험적인 유전자 치료 기술을 테스트하여 유망한 결과를 얻었다.

6 명의 지원자에게 IX 인자가 주입 된 간세포를 표적으로하는 바이러스에 부착 된 IX 유전자를 주입했습니다.

이 기술은 인자 IX의 생산을 증가시키는 것으로 밝혀졌으며, 장기간 및 자연 발생적 출혈을 예방하기위한 장기적 해결책의 가능성을 높였다.

미국 국립 심장, 폐 및 혈액 연구소의 수잔 슈린 (Susan Shurin) 박사는 이전의 유전자 치료법이 '실망 스럽다'고 말했다.

뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신 (New England Journal of Medicine)에 발표 된 최신 연구 결과에 대해 그녀는 다음과 같이 말했다. "이 연구의 결과는 혈우병 B의 유전자 치료를 가능한 치료 옵션으로 만들기위한 유망한 단계를 의미합니다.

대학 런던 암 연구소 (University Cancer Institute)의 Amit Nathwani 박사는 혈우병 B 환자의 치료가 잠재적으로 생명을 바꿀 수 있으며 혈우병 A와 낭포 성 섬유증과 같은 만성 질환의 치료에 영향을 미칠 수 있다고 덧붙였다.

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